Les membres / OT4B

Groupe :

Biotech Pharma Cosmétique

Secteur :

Biotechnologies

Activité principale :

Développement de nouvelles solutions thérapeutiques pour le syndrome de Prader-Willi.

coordonnées

Adresse :

109 Avenue de Lespinet - 31400 TOULOUSE

E-mail :

contact@OT4B.com

Site :

https://www.ot4b.com/

Fiche de présentation

Maladie génétique rare, le syndrome de Prader-Willi (SPW) se caractérise par des troubles neuro-développementaux sévères associés à de multiples déficits hormonaux liés à une dysfonction hypothalamique. OT4B (Oxytocin For Babies) a été créée en 2017 suite aux résultats spectaculaires observés après l’administration intranasale d’ocytocine chez des nouveau-nés présentant un syndrome de Prader-Willi dans un essai clinique de phase II coordonnée par le Pr. Maithé Tauber au CHU de Toulouse (Pediatrics 2017). OT4B a pour mission de mettre à disposition des familles et des enfants souffrant de cette maladie orpheline une première solution thérapeutique a visée physiopathologique dès 2019 via une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) et obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) à horizon 2021.

 

Articles de presse :

La Gazette du Midi - Mai 2018

Produits et services :

Historique :

La première étape a été la découverte par un chercheur néerlandais qui en 1995 a réalisé des études sur le cerveau et particulièrement sur l’hypothalamus de patients présentant un SPW : il a  montré une diminution du nombre et du volume des neurones à ocytocine par rapport à des sujets témoins. Les mêmes observations ont  été faites en 2000 dans un modèle de souris reproduisant certains troubles du SPW.  Un des mécanismes expliquant certains symptômes lies au  SPW serait  l’existence d’un déficit en ocytocine.

Depuis 2006, l’équipe du Pr Maïthé Tauber, pédiatre-endocrinologue et responsable du centre de référence SPW au CHU de Toulouse, a développé des essais cliniques sur  l’ocytocine dans le SPW. Une famille de trois brevets est déposée avec les équipes de Françoise Muscatelli et Maïthé Tauber en 2010 fondés sur une preuve de concept chez la souris : l’administration néonatale d’ocytocine corrige les troubles de la succion et des dysfonctionnements cérébraux, et également chez les patients : l’administration d’ocytocine améliore le comportement des enfants et des adultes.

L'essai clinique de phase I/II avec l’Ocytocine intra-nasale chez des nourrissons atteints du SPW mené par l’équipe de Maïthé Tauber en 2013-2014, a montré que le traitement par ocytocine améliore fortement la succion/déglutition et les interactions mère-enfant et a identifié de possibles biomarqueurs (Pediatrics 2017). En effet, cette étude clinique de phase I/II sur les nourrissons a permis de trouver le moment adéquat et le bon dosage pour l'administration d'Ocytocine. 88 % des nourrissons inclus dans cette étude ont vu leurs fonctions de succion et de déglutition rétablies, leurs interactions avec leurs parents et avec leurs environnements significativement améliorés. L’espoir potentiellement curatif chez le nouveau-né est plus important que chez l’enfant et l’adulte non traités à la naissance.

Il faut savoir que l'Ocytocine est déjà utilisée depuis plus de 50 ans pour déclencher les contractions de l’utérus lors de l’accouchement et d’autre part pour stimuler l’allaitement. Les données obtenues sont très rassurantes concernant la sécurité de l’utilisation de l’ocytocine pour les nouveau-nés. .

Savoir-faire :

Les principaux savoir-faire détenus par OT4B concernent les expertises dans les domaines du développement scientifique, pharmaceutique, clinique et réglementaire de solutions thérapeutiques, basées sur l’utilisation de l’ocytocine

Atouts :

  • Equipe complémentaire et expérimentée composée de scientifiques, d’entrepreneurs et d’industriels reconnus à l’international
  • 3 familles de brevet déposées et 2 désignations orphelines en Europe et aux USA
  • Partenaires de premier plan : CHU de Toulouse, Laboratoire Delbert, Voisin consulting
  • Positionnement / avantage compétitif unique chez les nouveau-nés

Principales réalisations :

  • Essais clinique de phase I/II chez le nourrisson, une phase III chez l’enfant et une phase IIb chez l’adulte

Approche qualité :

Aspects pris en charge par notre partenaire industriel (Laboratoire Delbert) qui sera géré par notre futur Directeur médical avec le soutien/l’expertise de Voising consulting.

Produits / services  : Le médicament que nous souhaitons mettre sur le marché est une solution d’ocytocine, repositionnée, reformulée, destinée à être utilisée par voie intranasale via un dispositif médical adapté, avec pour cible prioritaire les patients SPW nouveau-nés, enfants et adultes. Projets  :
  • Suivi de la phase II réalisée chez le nouveau-né
  • Lancement de l’étude clinique de phase III chez le nouveau-né (fin 2018)
  • Finalisation de la phase III chez l’enfant d’ici début 2019